美国transkaryotic公司近日公布了该公司对血友病a进行ⅷ因子基因治疗的临床ⅰ期试验结果。
研究人员利用基因工程方法处理患者细胞，然后使其作为载体将凝血ⅷ因子基因转入患者体内，结果发现该治疗对病人具有良好的安全性和耐受性。
该项试验于1998年12月在美国马萨诸塞州波士顿市的beth israel deaconess医学中心进行，共12例血友病a患者接受了transkaryotic therapy(tm)转基因治疗。
研究发现，当这些患者体内的转基因细胞逐渐从1亿个增加到4亿个时，4例病人的出血次数和/或接受凝血ⅷ因子输血治疗的频率明显降低，其中的两位病人尽管仍偶发“外伤性出血”，但在其治疗后的近一年时间里则从未发生任何的自发性出血。此外，这些接受转基因治疗的病人在治疗过程中也未出现任何毒副反应。
该公司的transkaryotic therapy(tm)转基因疗法是将采自于患者体内的细胞用基因工程方法进行加工后作为一种转基因载体用于转基因治疗。
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