在美国基因治疗学会第4届年会上，美国genstar治疗学公司向媒介公布了其研制的以maximum腺病毒(max-ad)为载体的血友病a基因治疗药物max-adⅷ因子和cd4抗体联合疗法的临床前期试验结果。
genstar公司的max-ad载体去除了几乎所有腺病毒基因，可插入的目的基因长度是早期基因治疗载体的10倍。
据悉，本次试验的目的是为了检测血友病a小鼠用药后体内凝血ⅷ因子的含量及其对该疗法的免疫反应。
结果，在第一周给予单或双剂量max-adⅷ因子和单或双剂量cd4抗体治疗的基础上，于第17周再次给予相同剂量与配伍的治疗，便能够使接受二次给药的小鼠体内凝血ⅷ因子的水平直线上升为其接受首次给药后的两倍；若能于第57周及时给予双剂量max-adⅷ因子联合单或双剂量cd4抗体巩固治疗的话，该高水平的凝血ⅷ因子血浓度将得到进一步地维持。
此外，科学家还发现，与单用max-adⅷ因子治疗的小鼠相比，接受max-adⅷ因子联合cd4抗体治疗的小鼠发生免疫副反应的几率降低100倍。
genstar公司的科研人员此次还对max-ad和该公司第一代的转基因病毒载体进行了比较研究，结果表明，以第一代病毒载体为媒介的ⅷ因子药物引发小鼠免疫副反应的几率比max-adⅷ因子高40倍。
总之，max-ad能反复应用而不引起明显的机体免疫反应。研究人员认为这是基因疗法的一个重大进步，因为这给治疗慢性疾病带来了希望。
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